7 月 6 日，CDE 官网显示，上海思德克索生物科技有限公司（简称「思德克索」）的 1 类生物新药 STX11101 注射液获得临床试验默示许可，适应症为急性肝衰竭。

▲图片来源：CDE 官网

STX11101 注射液是国内首个获得 CDE 批准新药临床试验申请（IND）的细胞外囊泡（外泌体）创新药，也是我国外泌体药物从实验室研究正式跨入临床转化阶段的重要标志。 

急性肝衰竭起病急、进展快，28 天死亡率高达 50%-80%，目前除紧急肝移植外缺乏特效药物，而供体短缺让多数患者错失救治机会。 

STX11101 以人源脂肪间充质干细胞来源的外泌体为基础，在炎性巨噬细胞中发挥抗炎、抗氧化应激的双重作用，可有效提升模型动物生存率、修复肝组织损伤、改善肝脏微环境。临床前研究显示，STX11101 能够精准靶向受损肝脏组织，通过三重作用机制发挥治疗效果：直接保护受损肝细胞并抑制其凋亡、调节肝脏免疫微环境以减轻炎症反应、促进肝干细胞增殖分化以加速肝脏组织再生。 

此前，外泌体药物产业化长期受困于杂质管控严苛、工艺标准缺失、监管要求不明等瓶颈。STX11101 的成功获批，证明了从基因工程修饰干细胞出发，通过规模化、标准化的生产工艺（如将外泌体纯度提升至 97% 以上）制备符合药品审评要求的外泌体药物这条技术路线是可行的，为后来者提供了宝贵的参考范例。 

此次获批 IND 也为整个外泌体产业按下了加速键。这一里程碑的达成，恰逢国家层面对外泌体监管体系加速构建的关键时期——一系列重磅法规和指导原则相继落地，为行业打开了高质量发展的「黄金窗口期」。具体而言，2025 年 6 月，外泌体被纳入先进治疗药品（ATMP）监管框架，明确了其药品属性；同年 9 月，国务院签署发布第 818 号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，于 2026 年 5 月 1 日正式施行；2026 年 4 月，国家卫健委发布首个专门针对细胞外囊泡的《细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究备案指引》，为研究者提供了实操依据；CDE 也同步起草了《细胞外囊泡药物申报临床试验药学研究的问答文件》，直击药学研发痛点。这些政策组合拳共同绘制出外泌体从实验室到病床边的清晰「路线图」，不仅为 STX11101 的顺利获批提供了制度保障，也为后续更多同类产品的申报扫清了障碍。 

总的来说，STX11101 的获批，不仅是思德克索公司在技术上的胜利，更是中国在外泌体这一前沿生物医药领域迈出的关键一步。它验证了从科研到产业化的路径，也为诸多难治性疾病打开了新的治疗大门。